CHMP 的积极推荐，源于 27 例患者的扎实临床数据支撑。核心临床试验纳入 10 名 1-9 岁儿童患者，另有 17 名 1-35 岁患者的扩展使用数据补充，覆盖了不同年龄阶段的重症人群。数据显示，Waskyra 的治疗效果显著且持久：治疗前 12 个月，患者年化严重感染率达 2.0 次，治疗后 1-2 年骤降至 0.15 次，2-3 年进一步降至 0.12 次，感染风险降低 94%；中重度出血事件的年化发生率从治疗前的 2.0 次，降至治疗后 2-3 年的 0.16 次，出血风险降低 92%。
更重要的是，这些获益在长期随访中持续稳定，未出现疗效衰减迹象。安全性方面，最常见的不良反应与预处理化疗、输注装置相关，如导管部位感染、出血等，均为可控的治疗相关操作风险，而非基因疗法本身的核心毒性。EMA 先进疗法委员会（CAT）评估后认为，对于无合适供体的 WAS 患者，Waskyra 的获益远大于潜在风险，其 “根治性潜力” 足以支撑上市批准。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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