Waskyra 的成功上市，颠覆了基因疗法由制药巨头主导的传统格局 —— 其研发主体是意大利非营利组织 Telethon 基金会，这也是全球首个成功主导基因疗法从实验室到监管批准全流程的非营利机构。这种 “使命驱动” 的研发模式，完美契合了罕见病领域的特点：WAS 综合征患者群体极小，商业回报有限，而 Telethon 基金会通过慈善捐赠与学术合作，规避了商业公司的盈利压力，专注于满足未被满足的临床需求。
研发过程中，Telethon 基金会还获得了 EMA 的政策支持，包括费用减免、法规指导等试点优惠，加速了审批进程。疗法获批后，将首先在圣拉斐尔医院向患者提供，而非通过传统商业渠道销售，这种 “学术机构直接服务患者” 的模式，进一步降低了中间成本。Waskyra 的案例证明，非营利组织完全有能力遵循最高工业标准，完成复杂基因疗法的开发与转化，为全球 7000 多种无药可治的罕见病提供了新的研发路径。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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