“Waskyra 的出现，让我们对 WAS 综合征的治疗目标从‘延长生存’升级为‘根治治愈’。” 北京协和医院儿科免疫科主任医师赵晓东教授表示。在传统诊疗模式中，医生面对无合适供体的患者，只能采取抗感染、输注血小板等对症措施，无法阻止疾病进展，而 Waskyra 的基因修复机制，让根治成为可能。
临床应用中，Waskyra 的适用人群定位清晰：6 个月及以上、携带 WAS 基因突变、适合 HSCT 但无供体的患者。医生需在治疗前进行全面评估，包括基因检测确认突变类型、造血功能评估、感染控制等，确保患者符合预处理化疗与细胞输注的条件。治疗后，需长期监测造血功能、免疫重建情况及不良反应，但其单次给药的特性，大幅降低了后续治疗的管理复杂度。多位专家预测，随着 Waskyra 的普及，WAS 综合征的诊疗指南将迎来重大更新，基因疗法将成为无供体患者的一线治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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