5 岁的男孩小宇（化名）确诊 WAS 综合征时仅 6 个月大，因反复肺炎、消化道出血多次住进 ICU，血小板计数长期低于 20×10⁹/L，湿疹遍布全身。家人四处寻找造血干细胞供体，却始终未能匹配成功，只能靠输注血小板和抗感染药物维持生命。2023 年，小宇加入 Waskyra 的扩展使用计划，接受了基因修饰后的自体干细胞输注。
治疗 3 个月后，小宇的血小板计数恢复至正常范围，湿疹逐渐消退；6 个月后，免疫功能检测显示 T 细胞、B 细胞功能恢复正常，不再频繁感染；如今，小宇已顺利进入幼儿园，能正常参与户外活动，与健康儿童无异。类似的奇迹也发生在一名 35 岁的成年患者身上：他因 WAS 综合征反复出现严重感染，并发肝硬化，接受 Waskyra 治疗后，感染与出血事件彻底消失，肝功能逐步恢复，重新回归工作岗位。这些真实案例印证了 Waskyra 的治愈潜力，让曾经被视为 “绝症” 的 WAS 综合征患者看到了长期生存的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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