Waskyra 的监管之路，为基因疗法的审批提供了宝贵经验。在欧盟，EMA 通过先进疗法（ATMP）通道对其进行审评，充分考虑了罕见病的特殊性与基因疗法的创新性，采用 “获益 - 风险” 的综合评估框架，而非拘泥于传统药物的审评标准。CHMP 的积极意见，认可了其 “替代终点的临床意义”—— 即感染与出血事件的显著减少，直接关联患者的生存质量与生存期改善。
在美国，FDA 的审查同样在加速推进，Waskyra 已获得孤儿药资格，有望通过优先审评通道获批。监管机构的灵活态度，源于基因疗法的技术特性：对于无药可治的罕见病，“可及性” 与 “疗效” 同等重要。Waskyra 的审批过程也推动了监管体系的完善，EMA 针对非营利机构的试点支持政策，为更多学术驱动的基因疗法提供了参考，未来将有更多罕见病创新疗法受益于这种 “灵活且严谨” 的监管模式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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