作为 WAS 综合征的两种根治性方案，Waskyra 与异体 HSCT 各有侧重，但核心差异显著。在适用人群上，HSCT 依赖 HLA 匹配供体，仅 30% 患者能获益，而 Waskyra 采用自体细胞，无需配型，覆盖所有无供体患者；在安全性上，HSCT 存在严重免疫排斥风险，移植相关死亡率约 5%-10%，且需长期服用免疫抑制剂，而 Waskyra 无排斥风险，不良反应多与预处理化疗相关，可控性更强；在疗效持续性上，两者均能实现长期治愈，但 Waskyra 的单次给药模式更具便利性，无需长期随访监测排斥反应。
局限性方面，HSCT 对部分高危患者的疗效更成熟，而 Waskyra 的长期数据仍需扩展；Waskyra 目前仅适用于 6 个月以上患者，而 HSCT 可用于更小婴儿。总体而言，Waskyra 并非替代 HSCT，而是填补了无供体患者的治疗空白，两者形成互补，让更多 WAS 患者能获得根治机会。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
