Waskyra 的成功，为罕见免疫缺陷病的基因治疗开辟了广阔前景。其未来发展潜力体现在三个维度：一是适应症拓展，基于相同的慢病毒载体技术平台，Telethon 基金会正在探索该疗法用于其他原发性免疫缺陷病的可能性，如严重联合免疫缺陷病（SCID）等；二是技术迭代，下一代疗法有望优化预处理方案，降低化疗毒性，让更多体弱患者能耐受治疗；三是可及性提升，通过技术授权、本地化生产等方式，将疗法推广至全球更多国家和地区，尤其是发展中国家。
从行业影响来看，Waskyra 的非营利研发模式将激励更多慈善机构、学术机构参与罕见病疗法开发，弥补商业市场的失灵；其临床数据也进一步验证了慢病毒载体在基因治疗中的安全性与有效性，推动该技术在更多疾病领域的应用。对于患者而言，Waskyra 的获批仅是开始，随着基因编辑、载体优化等技术的进步，未来将有更多罕见病实现 “一次治疗、终身治愈”，而 Waskyra 正引领着这场基因治愈革命的浪潮。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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