作为全球首款获批用于 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的靶向药物，Koselugo（selumetinib，司美替尼）彻底终结了该罕见病 “无药可治” 的历史。NF1 作为常染色体显性遗传病，全球发病率约 1/3000，其中 30%-50% 患者会出现 PN—— 这类肿瘤沿神经丛弥漫性生长，不仅导致疼痛、肢体畸形、器官压迫，还存在 10%-15% 的恶变风险，而传统手术因难以彻底切除，复发率超 50%，且可能引发严重神经损伤。
Koselugo 通过选择性抑制 MEK1/2 激酶，阻断 NF1 突变导致的 RAS/RAF/MEK/ERK 通路异常激活，从根源上抑制肿瘤细胞增殖。关键 II 期 SPRINT-NF1 试验数据彰显其疗效：50 例 3 岁以上儿童患者中，客观缓解率（ORR）达 66%，82% 的缓解者持续获益超 12 个月，部分患者肿瘤缩小达 5 年以上；2025 年 FDA 批准成人适应症，III 期 KOMET 研究显示，成人患者 ORR 达 20%，显著高于安慰剂组的 5%，且 6 个月缓解持续率达 86%。从儿童到成人的全人群覆盖，让 Koselugo 成为 NF1 相关 PN 的核心治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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