2025 年 9 月，FDA 批准 Koselugo 扩展适应症，用于治疗伴有症状、无法手术的 NF1 相关 PN 成人患者，同时将儿童适用年龄下延至 1 岁，成为全球首款覆盖 1 岁以上儿童至成人的 NF1 靶向疗法。这一突破意义重大 —— 此前成人 NF1 患者长期依赖手术或对症治疗，缺乏有效药物，而 KOMET III 期试验首次证实了药物在成人中的显著获益：20% 的 ORR 较安慰剂组提升 4 倍，27% 的患者减少了慢性疼痛药物使用，生活质量显著改善。
儿童患者的治疗获益更为突出：SPRINT-NF1 试验中，66% 的患儿肿瘤缩小 30% 以上，74% 的疼痛患者症状缓解，部分因肿瘤压迫导致肢体活动受限的患儿重新获得正常运动能力。值得关注的是，Koselugo 的剂型创新（胶囊剂 + 颗粒剂）进一步扩大了适用范围：颗粒剂专为 1-3 岁低龄儿童设计，方便吞咽；胶囊剂则适用于年长儿童及成人，每日两次口服的给药方式提升了治疗依从性。全人群覆盖 + 多剂型布局，让 Koselugo 真正实现了 “从童年到成年” 的全程守护。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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