针对中国 NF1 患者的迫切需求，Koselugo 于 2023 年 5 月正式获得 NMPA 批准上市，用于治疗 3 岁及以上伴有症状、无法手术的 NF1 相关 PN 儿童患者，成为中国首款 NF1 靶向治疗药物。中国人群的临床数据与全球高度一致 —— 在一项中国桥接试验中，儿童患者的 ORR 达 64%，缓解持续时间与安全性特征均与 SPRINT-NF1 试验结果相当，印证了药物对中国患者的有效性。
目前，阿斯利康正在开展国际多中心 III 期临床试验，纳入中国成人 NF1 相关 PN 患者，评估药物的疗效与安全性，预计 2026 年前后完成数据披露，为成人适应症在中国获批奠定基础。为提升药物可及性，Koselugo 已被纳入《2024 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，大幅降低患者自付费用。同时，国内多家医院已建立 NF1 诊疗中心，形成 “基因检测 - 靶向治疗 - 长期管理” 的闭环，让中国患者无需出国即可享受与全球同步的精准治疗。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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