8 岁的乐乐（化名）确诊 NF1 时仅 1 岁，右侧颈部出现弥漫性肿块，确诊为丛状神经纤维瘤。随着年龄增长，肿块逐渐增大至拳头大小，压迫气管导致呼吸急促，且因外观异常受到同学排挤。医生评估后认为肿瘤侵犯多条神经，手术风险极高，可能导致面瘫和神经损伤。2024 年，乐乐开始使用 Koselugo 颗粒剂治疗，每日两次口服，治疗 3 个月后，颈部肿块明显缩小；6 个月后，肿块缩小 50% 以上，呼吸急促症状完全缓解；12 个月后，肿瘤持续缩小，乐乐终于能正常参与学校活动，自信心显著提升。
类似的案例在成人患者中同样存在：45 岁的张先生患有 NF1 相关腹腔丛状神经纤维瘤，因肿瘤压迫肠道导致反复腹痛、消化不良，多次手术切除后仍复发。2025 年，他加入 Koselugo 成人临床试验，治疗 4 个月后，腹痛症状缓解，影像学检查显示肿瘤缩小 32%；持续治疗 8 个月后，肿瘤稳定控制，无需再依赖止痛药，生活质量大幅改善。这些真实故事印证了 Koselugo 的临床价值，不仅缩小了肿瘤，更让患者摆脱了疼痛与外观困扰，重获正常生活。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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