Koselugo 的成功上市，重塑了罕见病治疗与 MEK 抑制剂领域的市场格局。作为全球首款 NF1 靶向药物，其独占性优势显著，目前全球仅 4 款 MEK1/2 抑制剂上市，其余 3 款（曲美替尼、考比替尼、比美替尼）主要用于黑色素瘤等癌症，未涉及 NF1 适应症。Koselugo 的年销售额已突破 10 亿美元，随着成人适应症的拓展和医保覆盖的推进，预计峰值销售额将达 25 亿美元。
行业影响方面，Koselugo 验证了 NF1 作为可靶向治疗的罕见病靶点，带动了国内 MEK 抑制剂的研发热潮 —— 科州制药的妥拉美替尼、复星医药的 FCN-159、恒瑞医药的 SHR-7390 等均进入临床试验阶段，形成 “国际原研 + 国内创新” 的竞争格局。同时，其 “儿童优先” 的研发策略为罕见病药物开发提供了参考，推动了更多企业关注儿童罕见病的治疗需求。Koselugo 的成功不仅为 NF1 患者带来希望，更推动了精准医疗在罕见病领域的发展。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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