Omisirge（omidubicel-onlv）作为全球首款脐带血来源体外扩增造血干细胞疗法，其临床价值不仅限于现有血液系统恶性肿瘤适应症，随着基础研究与临床探索的深入，其适应症拓展与技术升级正引领造血干细胞移植领域向更广阔的方向发展，为更多疾病患者带来治愈希望。
在适应症拓展方面，非恶性血液疾病成为首要探索方向。目前，针对再生障碍性贫血（AA）、先天性免疫缺陷病（如严重联合免疫缺陷病 SCID）、遗传性代谢病（如粘多糖贮积症）的临床试验已启动。这类疾病的传统治疗依赖异基因造血干细胞移植，但供者短缺问题同样突出，且患者多为儿童，对移植安全性要求更高。Omisirge 的低 GVHD 发生率、快速植入特性与高可及性，恰好适配这类患者的治疗需求。临床前研究显示，Omisirge 移植后能快速重建患者造血与免疫功能，对先天性免疫缺陷病患者的免疫重建成功率达 83%，显著高于传统移植的 65%。此外，实体瘤治疗也成为潜在方向，通过移植后造血干细胞支持下的高强度化疗，有望提升晚期实体瘤（如神经母细胞瘤、淋巴瘤）的治愈率，相关 I 期临床试验已在欧美启动。
在技术升级方面，基因编辑联合疗法是最具突破性的探索方向。目前，研究团队正尝试将 CRISPR-Cas9 基因编辑技术与 Omisirge 结合，对脐带血造血干细胞进行体外基因修饰，用于治疗遗传性血液疾病（如镰状细胞贫血、地中海贫血）。通过编辑致病基因或导入功能基因，可实现 “一次移植、终身治愈” 的目标。临床前数据显示，基因编辑后的 Omisirge 产品，在动物模型中能持续表达正常血红蛋白，疾病表型完全缓解，且未出现脱靶效应。此外，扩增技术优化也在持续推进，新一代培养体系通过添加新型细胞因子（如 ANGPTL3）和纳米载体，可将 CD34 + 细胞扩增效率提升至 15 倍以上，同时进一步延长干细胞在体内的存活时间，有望将血小板植入时间缩短至 18 天以内。
另一重要发展方向是个性化移植方案。基于患者的基因分型、疾病亚型、免疫状态，通过人工智能算法优化预处理方案、细胞剂量与术后免疫抑制剂使用，实现 “一人一策” 的精准治疗。例如，针对老年患者，可采用低强度预处理方案联合 Omisirge 移植，降低治疗相关毒性；针对高复发风险患者，可在移植后联合 CAR-T 细胞治疗，提升抗肿瘤疗效。这些技术升级与方案优化，不仅能进一步提升 Omisirge 的治疗效果与安全性，更将推动造血干细胞移植从 “标准化治疗” 向 “精准化、个体化治疗” 转型，为整个领域的发展注入新的活力。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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