Waskyra 的核心魅力在于其 “一次性治疗、终身受益” 的治愈性特质，而这背后是自体造血干细胞基因治疗的精密技术逻辑。不同于传统药物的 “对症治疗”，Waskyra 直击疾病根源，通过基因修饰实现造血系统的永久性修复。
其治疗流程可概括为 “采集 - 修饰 - 回输” 三步曲：首先通过血浆分离术从患者外周血中采集 CD34 + 造血干 / 祖细胞，这一细胞群体具有自我更新和多向分化潜能，是重建造血系统的 “种子细胞”；随后在实验室中，科研人员利用经过优化的慢病毒载体，将功能正常的全长 WAS 基因拷贝精准导入细胞基因组，使细胞获得产生功能性 WAS 蛋白的能力；最后，患者接受低强度预处理化疗以腾出骨髓定植空间，修饰后的细胞通过静脉输注回体内，迁移至骨髓后增殖分化，持续生成健康的血细胞和免疫细胞。
这一技术路径的关键优势在于 “自体来源” 和 “基因整合”：自体细胞避免了免疫排斥风险，慢病毒载体则能实现目的基因的稳定整合，确保修饰后的细胞在体内长期存活并发挥功能。临床数据显示，治疗后患者的血小板计数恢复正常，免疫细胞功能显著改善，从根本上纠正了 WAS 的病理缺陷。这种 “根源性修复” 模式，正是基因治疗相较于传统疗法的核心竞争力，也让 Waskyra 成为再生医学领域的标杆性成果。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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