罕见病治疗药物的安全性是医患共同关注的核心问题，尤其是长期使用的情况下。UPLIZNA（inebilizumab-cdon）的安全性已通过多项大规模临床试验和长期随访得到充分验证，其建立的安全 profile 为患者长期治疗提供了可靠保障。
UPLIZNA 的安全性数据主要来自 NMOSD 的 N-Momentum 试验（230 名患者）、gMG 的 MINT 试验（238 名患者）以及长期开放标签延伸研究（最长随访超过 4 年）。综合来看，其不良反应以轻度至中度为主，无新的重大安全风险。最常见的不良反应包括头痛、输液相关反应、尿路感染和关节痛，其中输液相关反应发生率约为 10%，主要表现为头痛、发热、恶心、肌肉酸痛等，且多为 1-2 级，无严重危及生命的案例，99.5% 的输注可顺利完成而无需中断。值得注意的是，输液相关反应多发生在首次输注时，后续输注发生率显著降低，且可通过预处理和输注过程中的密切监测有效管理。
在感染风险方面，由于 UPLIZNA 靶向消耗 B 细胞，可能导致免疫功能暂时受影响，但临床试验数据显示，其感染发生率与安慰剂相当，且未出现感染风险随治疗时间延长而增加的趋势。长期随访（4 年以上）显示，UPLIZNA 治疗组的严重感染发生率较低，且 IgG 水平降低与感染风险无显著相关性，仅有不到 5% 的患者出现极低 IgG 水平（00 mg/dl）。此外，UPLIZNA 无增加恶性肿瘤风险的证据，也未发现明显的肝肾功能损伤。
需要特别注意的是，UPLIZNA 存在明确的禁忌症：对 UPLIZNA 或其成分过敏者、活动性乙肝感染者、活动性或未治疗的潜伏性结核患者禁用。在治疗前，患者需接受乙肝和结核筛查，且应在接种疫苗至少 4 周后再开始治疗；女性患者在治疗期间及最后一次输注后 6 个月内需采取避孕措施。总体而言，UPLIZNA 的安全性表现良好，不良反应可控，长期使用的风险较低，为其在多种罕见病中的长期应用提供了坚实基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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