UPLIZNA（inebilizumab-cdon）的适应症拓展历程，是罕见病治疗领域 “基于机制，精准拓展” 的典范。从 2020 年获批治疗抗 AQP4 抗体阳性 NMOSD，到 2025 年 4 月获批 IgG4-RD，再到 2025 年 12 月获批 gMG，短短 5 年间，UPLIZNA 成功覆盖三大自身免疫性罕见病，其拓展之路背后是对疾病机制的深刻理解和扎实的临床数据支持。
2020 年 6 月，UPLIZNA 首次获得 FDA 批准，用于治疗抗水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性的成人 NMOSD 患者。NMOSD 是一种中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓，导致视力丧失、肢体无力等严重症状，甚至危及生命。UPLIZNA 的获批基于 N-Momentum 试验数据，该试验是当时最大的 NMOSD 临床研究，纳入 230 名患者，结果显示 UPLIZNA 组 28 周内的攻击风险较安慰剂组降低 77%，近 90% 的患者无攻击发生，显著优于传统治疗。这一批准填补了 NMOSD 靶向治疗的空白，为患者提供了首个 CD19 靶向疗法。
2025 年 4 月，UPLIZNA 获批第二个适应症 ——IgG4 相关疾病（IgG4-RD）。IgG4-RD 是一种以 IgG4 阳性浆细胞浸润为特征的慢性炎症性疾病，可累及多个器官，导致器官功能损伤。其发病机制同样与 CD19+ B 细胞异常活化相关，因此 UPLIZNA 的 CD19 靶向机制同样适用。临床试验数据显示，UPLIZNA 能有效缓解 IgG4-RD 患者的器官炎症和症状，改善患者的器官功能和生活质量。
2025 年 12 月，UPLIZNA 获批第三个适应症 gMG，成为首个同时覆盖 AChR + 和 MuSK+ gMG 患者的 CD19 靶向疗法。这一拓展基于 MINT 试验的积极结果，该试验证实了 UPLIZNA 在 gMG 中的显著疗效和良好安全性。从 NMOSD 到 IgG4-RD 再到 gMG，这三种疾病虽临床表现各异，但核心发病机制均与 CD19+ B 细胞介导的自身抗体产生相关，这正是 UPLIZNA 能够跨适应症有效的关键。这种 “机制驱动” 的适应症拓展模式，不仅提高了药物研发效率，也为更多罕见病患者带来了新的治疗希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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