在自身免疫性罕见病治疗领域，存在多种治疗选择，包括其他 B 细胞靶向药物、补体抑制剂等。UPLIZNA（inebilizumab-cdon）作为 CD19 靶向单克隆抗体，与同类药物相比，在适应症覆盖、给药方案、疗效特点等方面具有显著的差异化优势，为医患提供了更优的治疗选择。
首先在适应症覆盖方面，UPLIZNA 是目前唯一同时获批 NMOSD、IgG4-RD 和 gMG 三大适应症的 CD19 靶向疗法。相比之下，部分同类 B 细胞靶向药物仅获批 1-2 种适应症，适用范围较窄。这种广泛的适应症覆盖，源于 UPLIZNA 对 CD19+ B 细胞介导的自身免疫病的精准靶向，使其能够跨疾病发挥作用，为患有不同罕见病的患者提供统一的治疗思路。
其次在给药方案上，UPLIZNA 的 “每年两针” 方案具有明显优势。同类药物中，部分需要每 1-3 个月给药一次，如利妥昔单抗用于某些自身免疫病时需每 6-12 个月给药一次，但具体方案因疾病而异，且输注时间较长；而补体抑制剂如依库珠单抗则需要更频繁的给药（每 2 周一次）。UPLIZNA 的每 6 个月一次维持剂量，以及 90 分钟的短时间输注，大幅减少了患者的就诊次数和时间成本，提高了用药依从性，尤其适合长期治疗的患者。
在疗效方面，UPLIZNA 在关键临床试验中展现出卓越表现。在 NMOSD 治疗中，其 77% 的攻击风险相对降低率优于部分同类药物；在 gMG 治疗中，不仅在 26 周时显著改善症状，还能维持 52 周的持久疗效，且同时覆盖 AChR + 和 MuSK + 患者，而部分同类药物仅对 AChR + 患者有效。此外，UPLIZNA 在临床试验中成功纳入了类固醇减量方案，支持患者安全减少激素用量，这也是其差异化优势之一，因为长期激素治疗的不良反应是 gMG 患者面临的重要问题。
在安全性方面，UPLIZNA 的不良反应以轻度至中度为主，输液相关反应发生率较低且可控，长期随访未发现新的安全风险。与部分同类药物相比，其感染风险无显著增加，且无明显的肝肾功能损伤，安全性表现更优。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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