Daybue Stix（trofinetide，曲非奈肽）的成功上市，离不开LAVENDER和LILY两项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验的充分验证。这两项研究共纳入321名2-19岁的雷特综合征患者，全面评估了Daybue Stix的疗效与安全性，为其临床应用提供了坚实的科学依据，也成为雷特综合征疗效评价的标杆性研究。
疗效方面，两项研究均以雷特综合征行为评定量表（RSBQ）总分为核心终点，该量表涵盖运动功能、沟通能力、社交互动等多个关键维度。结果显示，接受Daybue Stix治疗12周后，患者的RSBQ总分较安慰剂组显著改善，其中运动功能亚量表得分提升最为明显，表现为手部精细动作协调性增强、行走稳定性提高，部分患者可自主完成简单的日常动作。在LAVENDER研究中，治疗组患者的临床总体印象改善量表（CGI-I）评分也显著优于安慰剂组，60%以上的患者被评估为“有临床意义的改善”。更值得关注的是，长期随访数据显示，持续使用Daybue Stix可维持疗效，避免症状进一步倒退，为患者长期疾病管理提供了保障。
安全性方面，Daybue Stix展现出良好的耐受性，无严重的不可逆不良反应。最常见的不良反应为腹泻、呕吐和发热，发生率分别为82%、61%和34%，多为轻中度反应，且随着治疗进展可逐渐缓解。研究中未发现严重的肝肾功能损伤或神经系统不良事件，仅有极少数患者因不良反应停药。这些数据表明，Daybue Stix在实现显著疗效的同时，具备可靠的安全性，适合患者长期使用。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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