雷特综合征的发病具有明显的年龄特征，多数患者在儿童期发病并逐渐进展，不同年龄阶段和症状严重程度的患者，治疗需求存在显著差异。Daybue Stix（trofinetide，曲非奈肽）凭借其广泛的适用人群覆盖和灵活的剂量调整方案，在儿童患者和重度症状患者等特殊人群中展现出独特的治疗价值，为这类高危人群提供了精准的治疗选择。
在儿童患者中，Daybue Stix的疗效与安全性得到充分验证。其适应症明确覆盖2岁及以上的儿科患者，这一群体正是雷特综合征症状进展的关键阶段，及时干预对延缓病情进展至关重要。III期临床试验纳入了大量2-19岁的儿童和青少年患者，数据显示，不同年龄亚组的患者均能从治疗中获益，运动功能和沟通能力的改善程度与成人患者一致。儿童患者的不良反应以轻中度腹泻和呕吐为主，发生率与成人相当，且无特殊的安全性风险。考虑到儿童患者的吞咽功能可能存在差异，Daybue Stix的口服溶液剂型和胃造瘘管给药选项，大幅提升了儿童患者的用药便利性，尤其适合吞咽困难的低龄儿童。
在重度症状患者中，Daybue Stix的治疗价值更为凸显。重度雷特综合征患者通常伴随严重的运动功能障碍，无法自主行走和进食，且常合并癫痫、呼吸功能异常等并发症，生活质量极差。临床试验数据显示，即使是重度症状患者，接受Daybue Stix治疗后，手部精细动作协调性、躯干控制能力仍能得到显著改善，部分患者可减少对护理人员的依赖。某临床案例显示，一名8岁的重度雷特综合征患者，治疗前无法自主翻身、语言完全丧失，接受Daybue Stix规范治疗6个月后，可在辅助下坐起，能通过眼神和简单手势与家属互动，护理负担显著减轻。这些数据表明，Daybue Stix为重度雷特综合征患者提供了重要的治疗选择，有助于改善其生存质量。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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