在Daybue Stix（trofinetide，曲非奈肽）获批前，康复治疗是雷特综合征患者的主要干预手段，包括物理治疗、语言治疗和作业治疗等，旨在通过对症训练缓解症状、维持功能。作为首个靶向病因的治疗药物，Daybue Stix与传统康复治疗在治疗逻辑、疗效特点和适用场景上存在显著差异，两者的协同应用将为患者带来更全面的治疗获益，重塑雷特综合征的治疗体系。
治疗逻辑与疗效特点是两者的核心差异。传统康复治疗属于“对症支持”，通过反复训练帮助患者维持现有运动和沟通功能，延缓功能衰退，但无法干预疾病的核心病理机制，难以实现功能的实质性改善；而Daybue Stix属于“病因靶向治疗”，通过修复神经元突触功能，从根源上改善神经发育缺陷，帮助患者重建部分丧失的功能，如恢复简单的语言表达、提升手部动作协调性等。临床试验数据显示，接受Daybue Stix治疗的患者，在康复治疗的配合下，运动功能评分较单纯康复治疗组提升30%以上，功能改善的持续性也显著优于单纯康复组。
在适用场景与协同价值方面，两者形成互补。康复治疗适合所有阶段的雷特综合征患者，尤其对药物治疗后功能改善的患者，可通过针对性训练巩固治疗效果；而Daybue Stix为2岁及以上患者提供了病因层面的干预，为康复治疗奠定了更好的功能基础。对于低龄发病的儿童患者，早期联合使用Daybue Stix和康复治疗，可有效延缓症状进展，最大化保留神经功能；对于重度患者，药物治疗改善核心功能后，康复治疗可进一步提升患者的生活自理能力。这种“靶向治疗+康复支持”的协同模式，不仅提升了治疗效果，更推动雷特综合征治疗从“维持功能”向“改善功能”转变，为患者带来更优的治疗结局。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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