2023年Daybue Stix（trofinetide，曲非奈肽）在美国获批后，Acadia Pharmaceuticals迅速启动全球市场布局。作为全球首款雷特综合征靶向治疗药物，其全球可及性不仅关系到广大患者的治疗选择，更对全球神经发育障碍性罕见病的诊疗格局产生重要影响。尤其在中国，随着罕见病诊疗体系的不断完善，Daybue Stix的引进与上市进程备受关注，有望尽快惠及国内雷特综合征患者。
在欧美市场，Daybue Stix的商业化进程稳步推进。美国市场已完成全国范围内的药品铺货，并同步启动患者支持项目，包括用药指导、剂量调整咨询和费用援助等服务，帮助符合条件的患者顺利获得治疗。欧洲方面，欧洲药品管理局（EMA）已受理其上市申请，基于其在美国的临床试验数据和罕见病治疗价值，有望获得优先审评资格，预计2026年可在欧盟主要国家获批上市。此外，Acadia Pharmaceuticals还在推进该药物在日本、澳大利亚等亚太地区国家的上市申请，加速全球覆盖进程。
中国市场是Daybue Stix全球布局的重要组成部分。雷特综合征已被纳入中国《第一批罕见病目录》，国内患者群体虽小众，但长期面临“诊断难、治疗缺”的困境。据行业消息，Acadia Pharmaceuticals已与国内相关企业达成合作，启动Daybue Stix在中国的桥接临床试验，旨在验证其在中国患者中的疗效与安全性。考虑到该药物的突破性治疗价值，有望通过“临床急需境外新药”通道加速审批，预计2027年可在中国获批上市。未来，若能顺利纳入国家医保目录，将显著降低患者的用药负担，进一步提升其在中国的可及性，让更多国内雷特综合征患者受益于这一革命性治疗药物。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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