临床试验数据为Daybue Stix（trofinetide，曲非奈肽）的疗效与安全性提供了科学依据，而上市后真实世界中的应用体验，则进一步验证了其临床价值与适用性。自2023年在美国上市以来，Daybue Stix已在全球数千名雷特综合征患者中得到应用，患者家庭的反馈与临床实践数据，充分展现了其在实际治疗场景中的优势，为后续广泛应用提供了重要参考。
对于儿童患者家庭而言，Daybue Stix的疗效带来了颠覆性的生活改变。来自美国的艾米丽今年6岁，2岁时被确诊为雷特综合征，确诊后逐渐丧失语言能力，无法自主行走，日常需家长全程护理。2024年，艾米丽开始接受Daybue Stix治疗，按照体重调整剂量为每次30ml，每日两次。治疗3个月后，艾米丽的手部刻板动作明显减少，能在家长搀扶下行走；治疗6个月后，可自主说出简单词语，能独立坐起并完成简单的手部抓握动作。艾米丽的母亲激动地表示：“以前看着她逐渐倒退，我们只能绝望地等待，现在她不仅不再倒退，还在一点点进步，这是我们以前想都不敢想的。”
临床医生的实践反馈也印证了Daybue Stix的核心价值。北京某儿童罕见病诊疗中心的医生表示：“此前我们只能通过康复训练帮助患者维持功能，Daybue Stix上市后，我们看到了患者功能实质性改善的可能。从随访的境外患者数据来看，多数患者在治疗后运动和沟通能力均有不同程度提升，且不良反应以轻中度腹泻为主，通过对症处理均可缓解，耐受性良好。”真实世界数据还显示，联合康复治疗的患者功能改善效果更显著，这也进一步验证了“药物+康复”协同治疗模式的价值，为临床治疗方案的优化提供了重要依据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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