梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作为一种常见的遗传性心血管疾病，以心室非对称性肥厚、左心室流出道梗阻为核心病理特征，患者常伴随呼吸困难、胸痛、乏力、心悸甚至晕厥等症状，严重影响生活质量，更是青少年运动猝死的最主要原因之一。在MYQORZO（aficamten）出现前，临床治疗手段以对症支持为主，现有药物虽能缓解部分症状，但无法从根源上改善心肌肥厚与流出道梗阻，手术治疗则存在创伤大、风险高的局限性，患者长期面临未被满足的核心治疗需求。在此背景下，MYQORZO作为新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，凭借突破性的临床数据顺利获批上市，成为oHCM治疗领域的里程碑式药物，标志着该疾病治疗正式进入“精准靶向心肌收缩”的全新时代。
MYQORZO的核心创新价值在于其精准作用于oHCM的病理根源——心肌肌球蛋白异常活化。oHCM的发病与肌小节蛋白编码基因变异密切相关，导致心肌肌球蛋白过度激活，心肌收缩力异常增强，进而引发心室肥厚和流出道梗阻。与传统治疗药物的宽泛调控机制不同，MYQORZO通过特异性结合心肌肌球蛋白的ATP酶结构域，抑制肌球蛋白与肌动蛋白的结合，降低心肌收缩力，从根源上减轻心肌肥厚和流出道梗阻，实现精准治疗。该药物先后获得美国FDA授予的突破性疗法认定，其针对oHCM的新药申请凭借III期临床试验的优异数据顺利获批，成为全球范围内备受关注的oHCM精准治疗药物，为广大患者带来了全新的治疗希望。
作为oHCM治疗领域的重磅药物，MYQORZO的上市不仅填补了临床精准治疗的空白，为患者提供了安全有效的口服治疗选择，更推动了肥厚型心肌病疾病机制研究与药物研发的进步，为其他心肌收缩异常相关疾病的治疗探索提供了宝贵经验。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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