梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的发病机制复杂，核心在于肌小节蛋白基因变异导致的心肌收缩功能异常亢进，传统治疗药物因作用靶点宽泛，常面临疗效有限或不良反应显著的困境。MYQORZO（aficamten）之所以能在临床试验中展现出卓越的治疗潜力，核心在于其独特的“精准靶向心肌肌球蛋白”作用机制，从病理根源阻断oHCM的疾病进展，为oHCM治疗提供了全新的作用路径。
MYQORZO的核心成分aficamten是一款口服选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。心肌肌球蛋白作为心肌收缩的核心动力蛋白，在oHCM患者体内因基因变异导致其ATP酶活性异常升高，使得肌球蛋白与肌动蛋白的结合效率显著增强，心肌收缩力过度亢进。这种异常增强的心肌收缩不仅导致心室壁肥厚，还会引发左心室流出道梗阻，进而导致患者出现呼吸困难、胸痛等一系列临床症状。MYQORZO通过特异性结合心肌肌球蛋白的ATP酶结构域，竞争性抑制肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，降低心肌收缩的横桥循环效率，从而适度减弱异常增强的心肌收缩力，从根源上减轻左心室流出道梗阻，改善心室舒张功能，缓解患者的临床症状。
与传统治疗药物相比，MYQORZO的精准靶向机制具备显著优势。传统β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等药物虽能间接调节心肌收缩力，但作用靶点广泛，可能影响全身多个系统，导致心动过缓、低血压等不良反应。而MYQORZO仅特异性作用于心肌肌球蛋白，对全身其他组织器官影响较小，且通过全面优化化学结构，具备更短的半衰期、更宽的治疗窗，无潜在CYP诱导或抑制作用，在安全性和易用性方面更显优势。这种精准靶向的作用机制，不仅提升了治疗的有效性与安全性，更确立了oHCM治疗的“精准靶向心肌收缩”新方向。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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