MYQORZO（aficamten）的成功上市，核心依托于全球多中心III期临床试验（SEQUOIA-HCM）的突破性数据。该研究全面评估了MYQORZO治疗oHCM的疗效与安全性，为其临床应用提供了坚实的科学依据，也成为oHCM治疗领域的标杆性研究。
SEQUOIA-HCM试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，共纳入175例症状性oHCM患者，以“治疗24周后心肺运动试验的峰值摄氧量（pVO₂）变化”为核心疗效终点——pVO₂是评估患者运动能力的关键指标，直接反映oHCM患者的生活质量与疾病严重程度。结果显示，接受MYQORZO治疗的患者，pVO₂较安慰剂组显著增加，意味着患者的运动耐量得到实质性提升；同时，10个预先设定的次要终点均观察到具统计学差异的临床改善，包括左心室流出道压力阶差显著降低、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级改善比例提高、患者症状评分显著下降等。这一数据表明，MYQORZO不仅能有效减轻流出道梗阻，更能切实改善患者的运动能力和临床症状，为患者带来全方位的临床获益。
安全性方面，MYQORZO展现出卓越的耐受性，成为其另一核心竞争力。临床试验数据显示，MYQORZO治疗组的总体不良反应发生率与安慰剂组相当，未出现新的安全性信号。最常见的不良反应为轻度至中度的乏力、头晕、心悸，且多为一过性反应，随治疗进展可逐渐缓解。更重要的是，MYQORZO治疗组未出现因严重不良反应导致的大规模停药情况，与传统治疗药物常见的严重心血管不良反应形成鲜明对比。这一安全性数据为患者长期治疗提供了保障，尤其对于需长期管理的慢性oHCM患者而言，具备重要的临床价值。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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