梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者群体存在显著的个体差异，其中重度患者和合并其他心血管基础疾病（如高血压、冠心病、房颤）的患者，治疗需求更为特殊，传统治疗药物常因疗效有限或安全性问题难以满足其治疗需求。MYQORZO（aficamten）凭借其显著的疗效和良好的耐受性，在这些特殊人群中展现出独特的治疗价值，为这类高危人群提供了精准的治疗选择。
在重度oHCM患者中，MYQORZO的治疗价值更为凸显。重度患者常伴随严重的左心室流出道梗阻，运动能力显著下降，甚至日常活动都受限制，部分患者需依赖静脉药物缓解症状，且猝死风险较高。III期临床试验亚组分析数据显示，MYQORZO治疗组中，重度oHCM患者的左心室流出道压力阶差较安慰剂组显著降低，峰值摄氧量（pVO₂）显著提升，NYHA心功能分级改善比例高达60%以上。某临床案例显示，一名45岁的重度oHCM患者，治疗前左心室流出道峰值压力阶差达85mmHg，NYHA心功能IV级，无法自主行走，接受MYQORZO治疗3个月后，压力阶差降至32mmHg，心功能改善至II级，可自主完成日常活动；治疗6个月后，运动能力显著提升，未再出现晕厥发作。这一数据表明，MYQORZO可有效改善重度患者的疾病状态，降低猝死风险，为其带来生存希望。
在合并基础疾病的患者中，MYQORZO的良好耐受性使其具备独特优势。oHCM患者多为中老年群体，常合并高血压、冠心病、房颤等基础疾病，传统治疗药物的不良反应可能加重基础疾病，增加治疗风险。临床试验数据显示，合并基础疾病的患者接受MYQORZO治疗后，不良反应发生率与无基础疾病患者相当，且未出现基础疾病加重的情况。例如，合并高血压的患者，治疗期间血压控制稳定，未因药物导致低血压或血压剧烈波动；合并房颤的患者，心室率未出现异常变化，心悸症状反而因oHCM病情改善而得到缓解。这一数据表明，MYQORZO在合并基础疾病的oHCM患者中具有良好的适用性，为这类患者提供了安全有效的治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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