在MYQORZO（aficamten）出现前，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗药物主要为β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等，这类药物因作用靶点宽泛，存在疗效有限、不良反应显著等局限性。作为新一代精准靶向心肌肌球蛋白抑制剂，MYQORZO与传统治疗药物在作用机制、疗效、安全性、用药便利性等方面存在显著差异，实现了oHCM治疗效能的代际跨越，为患者提供了更优的治疗选择。
作用机制与疗效是两者的核心差异。传统治疗药物通过非特异性抑制心脏交感神经活性或阻断钙通道，间接调节心肌收缩力，虽能在一定程度上缓解症状，但无法从根源上改善心肌肥厚与流出道梗阻，疗效有限且个体差异大；而MYQORZO通过精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制异常增强的心肌收缩力，从根源上减轻左心室流出道梗阻，III期临床试验数据显示其改善患者运动能力、降低流出道压力阶差的效果显著优于传统药物，且能更有效地提升患者的心功能分级。在疾病控制持续性上，MYQORZO治疗组患者的症状缓解持续时间更长，疾病进展风险显著降低，猝死风险也得到有效控制。
安全性与用药便利性形成鲜明对比。传统药物的不良反应发生率较高，如β受体阻滞剂常导致心动过缓、低血压、乏力，钙通道阻滞剂可能引发头晕、下肢水肿等，部分患者因无法耐受不良反应而停药；而MYQORZO凭借高度选择性的作用机制，不良反应发生率与安慰剂相当，停药率显著低于传统药物，耐受性大幅提升。用药方式上，传统药物多需复杂的剂量调整，且部分患者可能对一种药物无反应需更换另一种；而MYQORZO为每日一次口服，剂量调整方案简洁，可与食物同服，用药便利性更高，患者依从性更好。此外，MYQORZO适用于不同严重程度的oHCM患者，适用范围更广，而传统药物对重度患者的疗效往往不佳。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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