梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）治疗的发展历程，是从“对症缓解”到“宽泛调控”，再到如今“精准靶向”的逐步跨越。MYQORZO（aficamten）的出现与上市，不仅为oHCM患者带来了更优的治疗选择，更从治疗理念、诊疗路径和研究方向等多个维度，推动oHCM治疗进入精准治疗的全新时代，重塑了该疾病的诊疗格局。
在治疗理念上，MYQORZO确立了“精准靶向心肌收缩异常核心机制”的全新思路。传统治疗理念以“宽泛抑制心脏功能、缓解症状”为主，无法精准针对oHCM的核心病理机制——心肌肌球蛋白异常活化，导致疗效有限。而MYQORZO通过精准靶向心肌肌球蛋白，直接阻断异常心肌收缩的病理环节，实现“精准打击、根源调控”，将oHCM治疗从“对症缓解”提升至“精准靶向根源”的新高度。这一理念的转变，使得oHCM治疗从“短期症状控制”向“长期疾病管理”转变，为实现患者长期高质量生存奠定了基础。
在诊疗路径上，MYQORZO的出现将重塑oHCM的临床指南。此前，对于药物治疗效果不佳的oHCM患者，临床主要采用室间隔心肌切除术、酒精室间隔消融术等有创治疗手段，但其适用范围有限且存在一定风险。MYQORZO的上市为oHCM患者提供了全新的口服精准治疗选择，随着其临床应用数据的不断积累，全球oHCM诊疗指南有望将MYQORZO纳入一线治疗推荐，尤其适用于症状性oHCM患者，优先于传统药物使用。在研究方向上，MYQORZO的成功推动了心肌肌球蛋白抑制剂类药物的研发热潮，目前多个针对不同心肌收缩异常相关疾病的药物正在开展临床试验，有望为更多心血管疾病患者提供精准治疗选择，进一步完善心血管疾病精准治疗体系。此外，MYQORZO的研究数据也为oHCM的疾病机制研究提供了重要参考，有助于深化对肌小节蛋白变异与心肌收缩异常关联机制的理解。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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