临床试验数据为MYQORZO（aficamten）的疗效与安全性提供了科学依据，而在临床试验之外的真实世界探索中，MYQORZO的临床价值与患者获益进一步得到验证。目前，MYQORZO已在多个国家和地区开展真实世界研究，其应用数据与患者反馈，充分展现了其在实际治疗场景中的优势。
对于oHCM患者而言，MYQORZO的治疗带来了显著的生活质量提升。58岁的李先生确诊oHCM已有8年，确诊后接受传统药物治疗，但症状仍持续加重，近2年无法进行正常工作和运动，稍活动即出现呼吸困难、胸痛，夜间无法平卧。2025年，李先生开始接受MYQORZO治疗，按照推荐剂量每日口服。治疗1个月后，呼吸困难、胸痛症状明显缓解，可平卧休息；治疗3个月后复查，左心室流出道压力阶差从治疗前的76mmHg降至28mmHg，峰值摄氧量提升15%；治疗6个月后，可正常行走3000米以上，恢复了部分工作能力。李先生表示：“以前被疾病折磨得痛苦不堪，连基本的生活都无法自理，现在通过口服药物就能控制病情，重新找回了生活的希望，这是我之前不敢想象的。”
临床医生的真实世界实践反馈也印证了MYQORZO的核心价值。北京某三甲医院心血管内科的医生表示：“在临床应用中，我们观察到多数oHCM患者接受MYQORZO治疗后，运动能力显著提升，呼吸困难、胸痛等症状得到有效控制，且未出现严重不良反应，患者耐受性普遍良好。尤其对于传统药物治疗效果不佳或无法耐受的患者，MYQORZO带来了新的治疗希望。”此外，真实世界数据显示，接受MYQORZO治疗的患者，因疾病进展导致的住院次数显著减少，心血管不良事件发生率降低，医疗负担进一步降低，这一结果与临床试验数据相互印证，为MYQORZO的广泛临床应用提供了重要参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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