Sephience（sepiapterin，墨蝶呤）作为覆盖全年龄段PKU患者的口服精准药物，其疗效的充分发挥与用药安全的保障，离不开科学规范的用药指导。结合FDA、EMA获批标签与临床试验数据，从剂量规范、不良反应管理、药物相互作用及特殊人群注意事项等方面梳理核心要点，为临床医生与患者提供全面参考。
剂量与给药规范是用药关键。Sephience为口服粉末剂型，需与液体或软食混合后服用，推荐每日一次与食物同服，确保药物吸收稳定。剂量需严格遵循年龄梯度设定：1个月-6个月以下患者每日7.5mg/kg；6个月-1岁以下每日15mg/kg；1岁-2岁以下每日30mg/kg；2岁及以上每日60mg/kg，最大剂量不超过60mg/kg/天。给药前需精准计算剂量，小于1000mg的剂量需制备为25mg/ml的液体混合物，确保给药剂量准确；若遗漏服药，无需在下次服用双倍剂量，仅需按常规时间服用下一次剂量即可。用药期间需定期监测血液Phe水平，根据监测结果调整剂量与饮食方案，确保Phe水平维持在目标范围内。
不良反应管理需聚焦核心风险点。临床研究显示，Sephience最常见的不良反应（发生率≥2%且高于安慰剂）包括腹泻、头痛、腹痛、低苯丙氨酸血症、粪便变色、口咽痛等，多为轻中度，无需特殊处理即可缓解。其中，低苯丙氨酸血症是儿科患者需重点关注的风险，需加强Phe水平监测，若出现Phe水平过低，需及时调整饮食与药物剂量；对于腹泻、腹痛等胃肠道反应，可建议患者调整服药时间或饮食结构，症状严重时可给予对症治疗。药物相互作用方面，需避免与二氢叶酸还原酶抑制剂（如甲氧苄啶、甲氨蝶呤）合用，以免影响Sephience的代谢；与左旋多巴合用时可能增加癫痫、过度兴奋等风险，需密切监测神经系统症状。
特殊人群用药需精准把控。1个月以下婴儿的安全性与有效性尚未确立，不推荐使用；妊娠及哺乳期女性使用的安全性尚未明确，需在医生评估获益大于风险后使用；肝肾功能不全患者使用时无需调整剂量，但需定期监测肝肾功能指标。所有患者用药期间均需配合低Phe饮食，避免因饮食不当影响治疗效果。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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