MYQORZO（aficamten）的全球获批，核心依托于一项随机、双盲、安慰剂对照的关键Ⅲ期临床试验的扎实数据支撑。该试验全面评估了MYQORZO在有症状成人oHCM患者中的疗效与安全性，为其临床应用奠定了坚实的科学基础。
试验纳入符合条件的oHCM患者，随机分为MYQORZO治疗组与安慰剂组，治疗周期涵盖剂量调整期与维持期。核心疗效终点为患者运动耐力的改善，以最大摄氧量峰值（pVO₂ max）变化评估；次要终点包括左心室流出道压力阶差的降低、NYHA心功能分级的改善及室间隔减少治疗需求的减少。结果显示，MYQORZO治疗组患者治疗后pVO₂ max较基线显著提升，运动耐力得到实质性改善，且这一效果在不同年龄、性别、基线病情严重程度的患者中均保持一致，印证了其广泛的适用性。
更值得关注的是，MYQORZO治疗组患者左心室流出道压力阶差较安慰剂组显著降低，梗阻症状得到根源性缓解；同时，治疗组患者NYHA心功能分级改善比例显著高于安慰剂组，更多患者从II-III级改善至I-II级，生活质量大幅提升。在疾病控制方面，MYQORZO治疗组患者需要接受室间隔减少治疗的比例显著低于安慰剂组，有效减少了有创治疗的需求。安全性方面，最常见的不良反应为头晕、左心室射血分数低于50%的收缩功能障碍、心悸和高血压，多为轻中度，通过剂量调整或对症治疗可有效控制，无严重特异性不良反应，充分证明了MYQORZO的疗效可靠性与安全性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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