MYQORZO（aficamten）作为精准治疗oHCM的口服药物，其疗效的充分发挥与用药安全的保障，离不开科学规范的用药指导。结合EMA、FDA获批标签与临床试验数据，从剂量规范、不良反应管理、药物相互作用及特殊人群注意事项等方面梳理核心要点，为临床医生与患者提供全面参考。
剂量与给药规范是用药关键。MYQORZO为口服薄膜衣片，有5mg、10mg、15mg、20mg四种规格，推荐每日一次口服，可与食物同服或空腹服用。剂量调整需遵循个体化原则，起始剂量为每日5mg，每2周根据患者耐受性与疗效进行剂量调整，最大剂量不超过每日20mg。用药期间需定期监测左心室射血分数（LVEF），若LVEF降至50%以下，需暂停给药并评估；待LVEF恢复至50%以上后，可考虑降低剂量重新启动治疗。若遗漏一次给药，无需在下次服用双倍剂量，仅需按常规时间服用下一次剂量即可。
不良反应管理需聚焦核心风险点。临床研究显示，MYQORZO最常见的不良反应包括头晕、收缩功能障碍（LVEF<50%）、心悸和高血压。其中，收缩功能障碍是需重点关注的风险，用药期间需定期监测心脏功能，一旦出现LVEF下降或心力衰竭症状加重，需及时调整剂量或停药；对于头晕、心悸等症状，建议患者避免驾驶、操作机械等危险行为，症状严重时可给予对症治疗。药物相互作用方面，需避免与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）合用，以免增加aficamten的血药浓度，提升不良反应风险；与CYP3A4诱导剂合用时可能降低疗效，需密切监测并调整剂量。
特殊人群用药需精准评估。MYQORZO目前仅批准用于成人oHCM患者，儿童与青少年的安全性和有效性尚未确立，不推荐使用。妊娠及哺乳期女性使用的安全性尚未明确，需在医生评估获益大于风险后使用，有生殖能力的女性在治疗期间及末次给药后一段时间内需采取有效避孕措施。肝肾功能不全患者使用时，轻度至中度肝肾功能不全者无需调整剂量，重度肝肾功能不全患者的安全性数据不足，不推荐使用。老年患者使用时的安全性与年轻患者相当，无需调整起始剂量，但需关注其对不良反应的耐受性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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