在MYQORZO（aficamten）出现前，oHCM的治疗长期依赖“传统药物对症缓解+难治性患者有创治疗”的传统模式，这些方案存在疗效有限、安全性风险高、适用范围窄等诸多弊端。MYQORZO的上市实现了oHCM治疗从“间接缓解”到“根源干预”的范式革新，在治疗理念、疗效、安全性、用药便利性等方面形成了显著优势，彻底改变了oHCM的疾病管理格局。
传统治疗方案的局限性十分突出。核心药物治疗方案如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂，通过非特异性抑制心脏交感神经活性或阻断钙通道，间接调节心肌收缩力，虽能在一定程度上缓解症状，但无法从根源上改善心肌肥厚与流出道梗阻，疗效有限且个体差异大。同时，这类药物的不良反应发生率较高，β受体阻滞剂常导致心动过缓、低血压、乏力，钙通道阻滞剂可能引发头晕、下肢水肿等，部分患者因无法耐受不良反应而停药。对于药物治疗无效的患者，室间隔酒精消融、外科切除术等有创治疗虽能缓解梗阻，但存在手术风险高、术后恢复时间长、适用人群窄等问题，无法满足广大患者的治疗需求。
MYQORZO的精准治疗模式彻底破解了这些难题。在治疗理念上，从“间接对症”转向“根源干预”，通过精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制异常增强的心肌收缩力，从根源上解除流出道梗阻；在疗效上，可显著提升患者运动耐力，改善心功能分级，减少有创治疗需求，疗效远超传统药物；在安全性上，凭借高度选择性的作用机制，不良反应发生率与安慰剂相当，停药率显著低于传统药物，耐受性大幅提升；在用药便利性上，为每日一次口服剂型，剂量调整方案简洁，可与食物同服，患者依从性更高；在适用范围上，覆盖多数有症状的成人oHCM患者，包括传统药物治疗无效的难治性患者，适用人群更广泛。这种“高疗效、高安全性、高便利性、广覆盖”的优势，使其成为oHCM治疗的金标准，推动了心血管疾病治疗的精准化进程。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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