关键Ⅲ期临床试验数据为MYQORZO（aficamten）的疗效与安全性提供了科学依据，而在欧美上市后的真实世界应用中，其临床价值进一步得到验证。从临床医生的实践反馈和患者的治疗体验来看，MYQORZO不仅能有效改善心功能与流出道梗阻，更能显著提升患者运动耐力，重塑oHCM患者的生活品质，为全球oHCM患者群体带来了全新的生活希望。
对于oHCM患者而言，MYQORZO的治疗带来了生活品质的颠覆性提升。45岁的张先生确诊oHCM5年，长期受劳力性呼吸困难困扰，爬三层楼梯即需休息，无法正常工作与运动，经β受体阻滞剂治疗后症状无明显改善，且出现心动过缓的不良反应。2026年初，张先生开始使用MYQORZO治疗，起始剂量每日5mg，4周后调整至每日10mg，治疗8周后，呼吸困难症状完全缓解，最大运动耐力提升50%，可正常参与慢跑、游泳等运动，重新返回工作岗位。他表示：“以前连日常活动都受限制，时刻担心病情加重，现在有了MYQORZO，我终于能像正常人一样生活了，心里的石头彻底落地了。”
临床医生的真实世界反馈也印证了MYQORZO的核心价值。北京某三甲医院心血管内科专家表示：“在临床观察中，我们发现MYQORZO对不同病情严重程度的oHCM患者均能带来显著疗效，多数患者在治疗4-8周内即可出现运动耐力明显提升与临床症状缓解。尤其值得关注的是，对于传统药物治疗无效的难治性患者，MYQORZO仍能有效解除流出道梗阻，帮助患者规避有创治疗的风险。此外，其不良反应多为轻中度，患者耐受性普遍良好，每日一次的口服剂型也大幅提升了用药依从性，为长期治疗提供了保障。”真实世界数据还显示，使用MYQORZO治疗的患者，因病情加重导致的住院次数显著减少，医疗负担进一步降低，这一结果与临床试验数据相互印证，进一步巩固了其在oHCM治疗中的核心地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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