HSCT-TMA、aHUS等疾病的核心病理机制均与补体系统过度激活密切相关。补体系统作为先天免疫系统的重要组成部分，正常情况下可抵御病原体入侵，而异常激活时会引发内皮细胞损伤、微血管血栓形成，最终导致多脏器功能损伤。传统治疗手段多针对症状缓解，无法从根源上阻断补体过度激活的病理进程，因此疗效受限。Yartemlea（narsoplimab-wuug）之所以能实现突破性疗效，关键在于其精准靶向补体经典途径关键酶C1s，带来了病理干预机制的革新。
Yartemlea的活性成分narsoplimab-wuug是一款全人源单克隆抗体，核心作用机制是特异性结合补体经典途径中的C1s酶，通过抑制C1s的丝氨酸蛋白酶活性，阻断补体经典途径的激活，从而减少补体成分（如C3a、C5a）的释放及膜攻击复合物（MAC）的形成。这一精准抑制作用可直接阻断补体过度激活引发的内皮损伤和血栓形成瀑布反应，从根源上遏制HSCT-TMA等疾病的病理进展。与非特异性补体抑制剂相比，Yartemlea仅靶向补体经典途径，不影响补体旁路途径和凝集素途径的正常免疫功能，大幅降低了因免疫抑制导致的感染风险，为长期治疗提供了更坚实的安全保障。
这种“精准靶向补体经典途径”的作用优势，是罕见病治疗领域的重要突破。相较于传统免疫抑制剂的广谱抑制作用，Yartemlea的治疗特异性更强，对正常生理功能干扰更小；相较于其他补体抑制剂（如C5抑制剂），其作用于补体激活上游，抑制更全面且不易引发补体旁路途径代偿性激活。这一独特作用机制不仅为HSCT-TMA治疗提供了全新范式，也为其他补体经典途径过度激活相关疾病的药物研发提供了重要借鉴。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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