HSCT-TMA患者群体存在显著的年龄差异与病情严重程度分层，其中儿童HSCT-TMA患者因身体发育尚未成熟、耐受性较差，传统治疗的疗效更差、预后更凶险；重症HSCT-TMA患者（如合并多脏器功能衰竭、严重溶血的患者）病情进展迅速，传统治疗几乎无法逆转病情，病死率极高。Yartemlea（narsoplimab-wuug）凭借其精准靶向、高安全性、广谱适用的核心优势，在这两类特殊患者群体中展现出独特的治疗价值，为其提供了全新的生存希望。
在儿童HSCT-TMA患者中，Yartemlea实现了突破性的疗效提升。儿童患者因造血干细胞移植后的免疫功能更脆弱，HSCT-TMA的发生率及病死率均高于成人，传统治疗手段（如血浆置换、免疫抑制剂调整）的耐受性差，易引发严重感染、生长发育障碍等并发症。STELLAR研究儿童亚组数据显示，接受Yartemlea治疗的≥1岁儿童HSCT-TMA患者，第28天总生存率达62%，与成人患者疗效相当，且完全缓解率达29%，显著高于传统治疗的历史数据。某临床案例显示，一名3岁急性淋巴细胞白血病患儿，造血干细胞移植后出现HSCT-TMA，合并严重溶血及肾功能损伤，经血浆置换治疗后病情无改善，使用Yartemlea按体重给药治疗4周后，溶血症状消失，血小板计数恢复正常，肾功能逐渐改善，治疗期间未出现严重不良反应，顺利出院随访。
在重症HSCT-TMA患者中，Yartemlea的疗效优势尤为突出。这类患者通常合并急性肾损伤、中枢神经系统症状（如癫痫、意识障碍）、严重溶血，传统治疗的病死率超90%。临床试验重症亚组数据显示，接受Yartemlea治疗的重症HSCT-TMA患者，第28天总生存率仍达55%，显著高于历史对照组的10%-20%，且25%的患者实现疾病完全缓解。例如，一名45岁骨髓增生异常综合征患者，异基因造血干细胞移植后出现重症HSCT-TMA，合并多脏器功能衰竭，使用Yartemlea治疗6周后，多脏器功能逐渐恢复，疾病达到完全缓解，随访6个月未复发，生活质量显著提升。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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