在Yartemlea（narsoplimab-wuug）出现前，HSCT-TMA治疗长期依赖血浆置换、免疫抑制剂调整、对症支持治疗等传统模式，这些方案存在疗效有限、副作用显著、适用范围窄等诸多弊端，难以满足患者的临床需求。Yartemlea的上市实现了HSCT-TMA治疗从“对症支持”到“精准靶向补体”的范式革新，在治疗理念、疗效、安全性、适用人群等方面形成全方位优势，彻底改变了该病的疾病管理格局。
传统治疗方案的局限性十分突出。核心治疗手段如血浆置换，虽能暂时清除体内的异常补体成分，但无法阻断补体的持续激活，疗效短暂且易复发，同时存在感染、过敏、出血等严重风险，且儿童及重症患者的耐受性极差；免疫抑制剂调整（如减少钙调神经磷酸酶抑制剂剂量）可能导致移植排斥反应，且对补体过度激活的干预效果有限；对症支持治疗（如输血、透析）仅能缓解症状，无法逆转疾病进展，多数患者最终因多脏器功能衰竭死亡。此外，这些方案对不同年龄、不同病情严重程度的患者疗效差异大，缺乏统一的治疗标准，临床应用受限。
Yartemlea的精准治疗模式彻底破解了这些难题。在治疗理念上，从“对症缓解症状”转向“精准靶向补体经典途径”，通过抑制C1s酶活性，从根源上阻断疾病的病理进程；在疗效上，实现“高生存率+高缓解率”双重突破，第28天总生存率达65%，显著优于传统治疗的35%-40%，且能长期维持疾病缓解，降低复发风险；在安全性上，不良反应发生率低，且多为轻度一过性反应，精准靶向机制避免了广谱免疫抑制带来的严重感染风险，儿童及老年患者均能安全耐受；在适用人群上，覆盖成人及≥1岁儿童HSCT-TMA患者，无论病情严重程度、移植类型如何，均能带来显著疗效，适用范围更广泛；在治疗便利性上，每周一次静脉输注，无需每日用药，治疗流程相对简便，可在常规病房开展，无需特殊设备支持。这种“精准靶向、强效救命、高安全性、广谱适用”的综合优势，使其成为HSCT-TMA治疗的全新金标准，推动了罕见病治疗的精准化进程。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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