造血干细胞移植是治疗多种血液系统疾病的核心手段，但HSCT-TMA等严重并发症的高发生率与高病死率，长期制约着移植疗效的提升，也让患者及家属对移植治疗充满顾虑。临床诊疗中，HSCT-TMA的早期诊断困难，传统治疗手段疗效有限，导致很多患者错失最佳治疗时机；同时，缺乏针对不同人群的个性化治疗指南，医生往往依赖经验选择治疗方案，治疗规范性不足。Yartemlea（narsoplimab-wuug）的上市不仅为HSCT-TMA患者带来了全新的治疗选择，更从诊疗路径、治疗理念、移植安全性提升等多个维度，对造血干细胞移植领域产生了深远影响，推动该领域进入“精准诊断、靶向治疗、安全移植”的新时代。
在诊疗路径上，Yartemlea的出现将推动全球造血干细胞移植相关指南的更新与优化。此前，临床指南对HSCT-TMA的治疗推荐多围绕传统对症治疗展开，缺乏精准靶向药物的相关建议；随着Yartemlea的获批，指南有望将“补体C1s抑制剂”纳入HSCT-TMA的一线治疗选择，明确其给药方案、疗效监测及不良反应管理策略。同时，将推动HSCT-TMA的早期诊断体系建设，由于Yartemlea在疾病早期使用疗效更显著，临床将更加重视移植后患者的HSCT-TMA筛查指标（如血小板计数、乳酸脱氢酶、肾功能）监测，实现早诊断、早治疗，提升患者生存率。此外，将推动诊疗流程的精细化，医生可根据患者的年龄、病情严重程度等因素，制定个性化的治疗方案，避免传统治疗中“一刀切”的用药模式，提升诊疗的精准性与有效性。
在移植安全性提升方面，Yartemlea的优异特性将显著降低HSCT-TMA的病死率，提升造血干细胞移植的整体安全性。此前，HSCT-TMA的高病死率让很多患者及家属对移植治疗望而却步，Yartemlea的上市让移植患者的生存希望大幅提升，将进一步推动造血干细胞移植技术的推广应用。同时，Yartemlea的成功也为其他移植相关并发症（如移植物抗宿主病合并补体激活）的治疗提供了借鉴，推动了补体靶向治疗在移植领域的研发热潮，为更多移植患者带来治疗希望。更重要的是，Yartemlea的上市提升了全球对HSCT-TMA等罕见并发症的认知关注度，推动了相关科普工作的开展，帮助医生与患者更好地识别疾病信号，实现早期干预，降低疾病危害。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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