关键临床试验数据为Yartemlea（narsoplimab-wuug）的疗效与安全性提供了科学依据，而在FDA获批后的早期真实世界应用中，其临床价值进一步得到验证。从临床医生的实践反馈和患者的使用体验来看，Yartemlea不仅能快速、有效地挽救HSCT-TMA患者的生命，更能显著改善患者的生活品质，重塑患者的治疗体验，为全球亿万血液系统疾病移植患者带来了全新的生存希望。
对于患者而言，Yartemlea的治疗带来了从“生死边缘”到“重获新生”的颠覆性转变。一名52岁急性髓系白血病患者，异基因造血干细胞移植后第3周出现HSCT-TMA，合并严重溶血、急性肾损伤及中枢神经系统症状，经血浆置换治疗3次后病情无改善，生命体征不稳定。2025年9月，在医生建议下使用Yartemlea治疗，按体重给予每周一次静脉输注，预处理后未出现明显输液反应；治疗2周后，溶血症状缓解，血小板计数开始回升；治疗4周后，肾功能逐渐恢复，可脱离透析支持；治疗6周后，疾病达到完全缓解，顺利出院。患者家属表示：“以前医生说这种病病死率极高，我们都快放弃了，是Yartemlea给了患者第二次生命，现在患者的生活基本恢复正常，我们全家都无比感激。”
临床医生的真实世界反馈也印证了Yartemlea的核心价值。北京某大型三甲医院血液科医生表示：“在临床观察中，我们发现Yartemlea对不同年龄、不同病情严重程度的HSCT-TMA患者均能带来显著疗效，尤其对传统治疗无效的重症患者，其挽救生命的价值尤为突出，多数患者在治疗2-4周内即可出现明显的症状改善。与传统治疗相比，其高安全性让儿童、老年等耐受性差的患者也能安全使用，且治疗流程相对简便，无需特殊设备支持，大幅提升了临床应用的便利性。”真实世界数据还显示，使用Yartemlea治疗的HSCT-TMA患者，因病情进展导致的死亡风险显著降低，住院时间缩短，医疗支出进一步优化，这一结果与临床试验数据相互印证，进一步巩固了其在HSCT-TMA治疗中的核心地位
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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