Yartemlea（narsoplimab-wuug）作为全球首款补体C1s抑制剂，其上市不仅填补了HSCT-TMA精准治疗的空白，更基于其独特的补体经典途径抑制机制与良好的安全性，展现出广阔的适应症拓展前景。未来，研发企业将以HSCT-TMA为起点，通过适应症拓展、剂型优化等方式，进一步扩大药物的临床价值，为更多补体相关疾病患者带来治疗希望。
适应症拓展是Yartemlea未来的核心发展方向。除HSCT-TMA外，补体经典途径过度激活还参与了多种罕见疾病及自身免疫性疾病的病理进程，Yartemlea的作用机制使其具备向这些领域拓展的潜力。目前，研发团队已启动Yartemlea在非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、系统性红斑狼疮（SLE）合并补体激活、重症肌无力等疾病中的早期临床研究。aHUS患者同样存在补体系统异常激活，传统治疗疗效有限，临床需求迫切；SLE等自身免疫性疾病患者常伴随补体经典途径激活，Yartemlea有望通过抑制补体激活减轻炎症损伤。临床前研究数据显示，Yartemlea可有效阻断这些疾病模型中的补体过度激活，改善疾病症状，若临床试验进展顺利，有望成为这些疾病的全新治疗选择。
剂型优化将进一步提升Yartemlea的临床价值与适用人群覆盖范围。目前，Yartemlea为静脉注射剂型，虽已具备良好的临床适用性，但研发团队计划进一步优化制剂配方，开发皮下注射剂型，适用于病情稳定后的维持治疗，减少静脉输注带来的不便，提升患者的治疗依从性；同时，探索不同剂量规格的制剂，满足超小体重儿童（<10kg）及超大体重成人患者的个性化治疗需求，提升用药精准性。此外，研发团队还在探索Yartemlea的长效制剂，开发每2周或每月一次的给药剂型，进一步减少给药频次，提升用药便利性。随着这些研究的推进，Yartemlea有望成为覆盖多种补体相关疾病、适配不同年龄与体重患者、满足不同治疗阶段需求的核心治疗药物，构建“精准靶向补体经典途径”的治疗体系，为全球更多罕见病及自身免疫性疾病患者带来福祉。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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