原发性血小板增多症（ET）是一种常见的骨髓增殖性肿瘤，核心病理特征为骨髓巨核细胞异常增殖，导致外周血血小板计数显著升高（常>450×10⁹/L）。过高的血小板易引发血栓形成，累及心、脑、肺等重要脏器，同时部分患者还可能出现出血倾向，严重威胁生命健康。在Xagrid问世前，ET治疗长期依赖羟基脲、干扰素等传统药物，这些方案虽能暂时控制血小板计数，但存在明显局限性：羟基脲作为广谱骨髓抑制剂，易导致贫血、白细胞减少等严重骨髓抑制不良反应，长期使用还可能增加第二肿瘤风险；干扰素则存在给药不便、流感样不良反应显著等问题，患者依从性差。对于传统药物不耐受或疗效不佳的患者，临床缺乏有效的治疗选择，疾病管理陷入困境。
Xagrid（通用名：阿那格雷，Anagrelide）的全球获批打破了这一治疗瓶颈。作为全球首个针对性抑制血小板生成的靶向药物，Xagrid先后获得美国FDA、欧盟EMA等权威机构批准，适应症为治疗成人原发性血小板增多症，尤其适用于羟基脲不耐受或疗效不佳的患者。Xagrid由Shire公司研发，其独特的靶向作用机制彻底改变了ET的治疗理念，标志着ET治疗正式从“广谱抑制”迈入“精准靶向”的新时代。这一创新药物的上市，不仅为ET患者提供了更安全、有效的治疗选择，更推动了骨髓增殖性肿瘤精准治疗领域的发展，为罕见血液病的靶向干预树立了新标杆。
Xagrid的获批依托于扎实的临床研究数据支撑，其在降低血小板计数、减少血栓事件风险的同时，显著提升了患者的长期治疗耐受性。对于长期受传统治疗不良反应困扰或疗效不佳的ET患者而言，Xagrid的上市意味着无需再在“控制病情”与“承受副作用”之间妥协，口服给药的便利性也大幅提升了治疗依从性，为疾病的长期稳定管理提供了全新方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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