全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性 neuromuscular 疾病，核心病理特征为机体产生致病性IgG自身抗体，特异性结合神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体（AChR），阻断乙酰胆碱信号传导，导致骨骼肌无力、易疲劳，严重时可累及呼吸肌引发危象，危及生命。数据显示，全球gMG患者约700万人，其中80%-90%为AChR抗体阳性患者。长期以来，gMG治疗依赖乙酰胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等传统药物，虽能缓解部分症状，但存在不良反应显著、疗效有限等弊端；静脉注射免疫球蛋白（IVIG）等二线治疗手段则面临价格高昂、输注不便等问题。临床中，仍有大量患者经规范治疗后症状持续存在，生活质量严重受损，亟需精准靶向的创新治疗方案。
2021年12月，美国FDA率先批准Efgartigimod alfa-fcab（商品名：Vyvgart）上市，用于治疗成人AChR抗体阳性gMG患者，成为全球首款获批的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂。2024年7月，其皮下注射剂型获中国NMPA批准，进一步提升了用药便利性。作为首款通过靶向FcRn阻断IgG抗体再循环发挥作用的创新疗法，Efgartigimod alfa-fcab的获批标志着gMG治疗从“非特异性免疫抑制”迈入“精准靶向调节”的新时代。其独特的作用机制不仅为AChR抗体阳性gMG患者提供了全新的治疗选择，更填补了全球自身免疫性疾病靶向IgG调节领域的空白，为其他抗体介导的自身免疫性疾病治疗研发提供了核心范式。
Efgartigimod alfa-fcab的获批依托于ADAPT等多项关键临床试验的扎实数据支撑，其显著改善肌肉功能、提升生活质量的疗效与良好的安全性得到充分验证。对于广大gMG患者而言，这款药物的上市意味着无需再承受传统免疫抑制剂带来的严重不良反应，通过精准靶向治疗，可有效控制疾病症状，减少危象发生风险，重获正常生活与工作的能力，也推动全球重症肌无力诊疗领域从“疾病控制”向“精准管理”的理念转型。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
