Efgartigimod alfa-fcab的全球获批，核心依托于ADAPT、ADAPT-SC等多项关键临床试验的扎实数据支撑，这些研究全面评估了其在改善gMG患者肌肉功能、提升生活质量及安全性方面的表现，研究结果发表于国际权威神经学期刊，进一步确立了其在gMG治疗领域的核心地位。其中，ADAPT试验作为首个评估FcRn拮抗剂治疗gMG的III期临床试验，为其获批提供了关键依据。
临床试验的核心疗效数据极为亮眼。ADAPT试验显示，在接受Efgartigimod alfa-fcab治疗的AChR抗体阳性gMG患者中，36.5%的患者达到重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）应答标准（评分较基线降低≥3分），显著高于安慰剂组的11.1%；同时，29.7%的患者达到定量重症肌无力评分（QMG）应答标准，也显著优于安慰剂组。更值得关注的是，Efgartigimod alfa-fcab治疗组患者的疗效起效迅速，多数患者在首个治疗周期内即可感受到肌肉无力症状改善，且疗效可持续至治疗周期结束后数周。在ADAPT-SC试验中，其皮下注射剂型的疗效与静脉输注剂型相当，MG-ADL应答率达到37.6%，且给药后1小时内即可达到有效血药浓度，为患者提供了更便捷的治疗选择。亚组分析显示，无论患者年龄、疾病严重程度、既往治疗史如何，Efgartigimod alfa-fcab均能发挥稳定的疗效，适用人群广泛。
安全性方面，临床试验数据充分证实了Efgartigimod alfa-fcab的优越性。其治疗相关不良事件发生率与安慰剂组相当，最常见的不良反应包括呼吸道感染、头痛、尿路感染，多为轻度至中度，无需特殊处理即可缓解。与传统免疫抑制剂相比，Efgartigimod alfa-fcab未出现严重的骨髓抑制、肝肾功能损伤等不良反应；与IVIG相比，无过敏反应、肾损伤等严重安全风险。在输注相关反应方面，发生率较低且多为轻度，皮下注射剂型的局部反应发生率也仅为10%左右，患者耐受性良好。这种“强效改善症状+高安全”的双重优势，使其成为AChR抗体阳性gMG患者的全新优选治疗方案，尤其适用于对传统治疗不耐受或疗效不佳的患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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