gMG的诊疗长期面临“精准性不足、治疗选择有限、特殊人群保障不足”的困境，部分患者因未进行精准的抗体检测而接受无效治疗，导致病情延误；临床诊疗中缺乏基于靶向治疗的个性化治疗指南，医生多依赖经验选择药物，对老年、传统治疗不耐受等特殊人群的治疗需求关注不足；同时，公众对gMG的精准治疗认知不足，常因惧怕治疗不良反应而拒绝规范治疗，影响治疗效果。Efgartigimod alfa-fcab的上市不仅为gMG患者带来了全新的治疗选择，更从诊疗路径、治疗理念、学科发展等多个维度，对gMG诊疗领域产生了深远影响，推动该领域进入“精准分层治疗”的新时代。
在诊疗路径上，Efgartigimod alfa-fcab的出现将推动全球gMG诊疗指南的更新与优化。此前，临床指南对gMG的治疗推荐多围绕传统药物展开，对靶向治疗的关注不足；随着Efgartigimod alfa-fcab的获批，指南有望将“FcRn拮抗剂”纳入AChR抗体阳性gMG患者的一线治疗推荐，明确其给药时机、剂量选择、疗效监测及不良反应管理策略。同时，将推动gMG的精准分层治疗体系建设，强调在治疗前对患者进行抗体检测（如AChR抗体、MuSK抗体），根据检测结果筛选适合Efgartigimod alfa-fcab治疗的人群，实现“精准筛查-靶向治疗-疗效监测”的闭环管理。例如，对AChR抗体阳性的患者，可优先推荐Efgartigimod alfa-fcab治疗；对AChR抗体阴性的患者，可选择其他针对性治疗方案。此外，将推动疗效监测的精细化，通过定期评估MG-ADL评分、QMG评分等指标，实时评估治疗效果，及时调整给药方案，提升诊疗的精准性与有效性。
在学科发展方面，Efgartigimod alfa-fcab的成功推动了自身免疫性疾病治疗领域的研发热潮。其作为全球首款FcRn拮抗剂，验证了FcRn靶向机制在抗体介导的自身免疫性疾病治疗中的临床价值，为后续相关药物的研发提供了可复制的技术范式。同时，其作用机制的相关研究加深了全球医学界对gMG发病机制的认知，推动了从“对症治疗”向“病因干预”的理念转变。更重要的是，Efgartigimod alfa-fcab的上市提升了医患对gMG精准治疗的重视程度，推动了相关科普工作的开展，帮助患者了解靶向治疗的优势，提高治疗依从性，实现早干预、早控制，降低疾病危害。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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