关键临床试验数据为Efgartigimod alfa-fcab的疗效与安全性提供了科学依据，而在欧美及中国等地区率先应用的真实世界场景中，其临床价值进一步得到验证。从临床医生的实践反馈和患者的使用体验来看，Efgartigimod alfa-fcab不仅能强效改善gMG患者的肌肉无力症状，更能大幅减轻治疗带来的不良反应负担，显著提升患者的生活品质，重塑患者的治疗体验，为全球数百万gMG患者带来了全新的生活希望。
对于患者而言，Efgartigimod alfa-fcab的治疗带来了从“被疾病束缚”到“自由生活”的颠覆性转变。一名52岁的gMG患者，确诊AChR抗体阳性gMG 8年，长期使用糖皮质激素和溴吡斯的明治疗，仍频繁出现眼睑下垂、肢体无力症状，无法正常工作，且因长期使用激素出现骨质疏松、血糖升高等不良反应。2024年9月，在医生建议下改用Efgartigimod alfa-fcab皮下注射治疗，治疗1个周期后，眼睑下垂症状明显改善，肢体无力症状缓解；治疗3个周期后，MG-ADL评分较基线降低7分，达到临床缓解标准，已能重返工作岗位。患者表示：“以前每天都要吃多种药物，还总担心不良反应，现在每周只需要注射一次，几分钟就能完成，症状也控制得很好，终于能像正常人一样生活和工作了。”
临床医生的真实世界反馈也印证了Efgartigimod alfa-fcab的核心价值。北京某三甲医院神经内科医生表示：“在临床观察中，我们发现Efgartigimod alfa-fcab对不同年龄、不同疾病严重程度的AChR抗体阳性gMG患者均能带来显著疗效，尤其对老年、合并基础疾病的患者，其高安全性优势极为突出。与传统治疗方案相比，Efgartigimod alfa-fcab的精准靶向治疗模式大幅降低了不良反应发生率，提升了患者的治疗依从性；同时，其皮下注射剂型的便利性让患者无需频繁往返医院，进一步提升了生活质量。”真实世界数据还显示，使用Efgartigimod alfa-fcab治疗的gMG患者，因疾病急性发作导致的住院次数显著减少，医疗支出平均降低30%以上，这一结果与临床试验数据相互印证，进一步巩固了其在gMG治疗中的核心地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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