IgA肾病（IgAN）与局灶节段性肾小球硬化（FSGS）是全球范围内导致终末期肾病（ESRD）的主要罕见肾脏疾病类型，给患者生命健康带来严重威胁。数据显示，全球IgA肾病患者约500万人，FSGS患者超100万人，其中30%-40%的IgA肾病患者在确诊后10-20年内进展为ESRD，FSGS患者进展为ESRD的风险更高，5年内发生率可达50%。长期以来，这两类疾病的治疗依赖血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）等传统药物，虽能在一定程度上延缓疾病进展，但疗效有限，且无法针对疾病核心病理机制发挥作用；而糖皮质激素、免疫抑制剂等二线治疗手段则存在严重不良反应，临床未满足需求极为迫切。
2023年2月，美国FDA率先批准Sparsentan（商品名：Filspari）上市，用于治疗成人原发性IgA肾病，成为全球首款获批的内皮素和血管紧张素Ⅱ双重受体拮抗剂。2024年，其适应症进一步拓展至FSGS，为更多罕见肾脏疾病患者带来治疗希望。在中国，Sparsentan的上市申请已被国家药监局纳入优先审评，有望加速惠及国内患者。作为首款同时靶向内皮素A受体（ETA）和血管紧张素Ⅱ受体1（AT1）的创新药物，Sparsentan的获批标志着罕见肾脏疾病治疗从“单一靶点干预”迈入“双重靶点协同调控”的新时代，其独特的作用机制不仅填补了全球IgA肾病和FSGS精准治疗的空白，更为其他肾小球疾病的治疗研发提供了全新范式。
Sparsentan的获批依托于PROTECT、DUPLEX等多项关键临床试验的扎实数据支撑，其显著降低尿蛋白、延缓肾功能下降的疗效与良好的安全性得到充分验证。对于广大罕见肾脏疾病患者而言，这款药物的上市意味着无需再承受传统免疫抑制剂带来的严重不良反应，通过精准的双重靶点调控，可有效控制疾病进展，降低ESRD发生风险，重获正常生活的能力，也推动全球肾脏疾病诊疗领域从“对症治疗”向“病因精准干预”的理念转型。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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