Sparsentan的全球获批，核心依托于PROTECT、DUPLEX等多项关键临床试验的扎实数据支撑，这些研究全面评估了其在降低尿蛋白、延缓肾功能下降及安全性方面的表现，研究结果发表于《新英格兰医学杂志》等国际权威医学期刊，进一步确立了其在罕见肾脏疾病治疗领域的核心地位。其中，PROTECT试验作为首个评估双重受体拮抗剂治疗IgA肾病的Ⅲ期临床试验，为其获批提供了关键依据；DUPLEX试验则验证了其在FSGS治疗中的临床价值。
临床试验的核心疗效数据极为亮眼。PROTECT试验显示，在接受Sparsentan治疗的成人IgA肾病患者中，治疗104周后，尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线显著降低49.8%，显著优于传统药物厄贝沙坦组的27.9%；同时，Sparsentan治疗组患者的估算肾小球滤过率（eGFR）下降速度显著延缓，ESRD发生风险降低43%，且疗效在不同疾病严重程度、不同年龄的患者亚组中均保持稳定。在DUPLEX试验中，Sparsentan治疗FSGS患者的疗效同样显著，治疗24周后，45.2%的患者达到尿蛋白部分缓解标准（UPCR较基线降低≥50%），显著优于安慰剂组的19.2%；且患者的eGFR保持稳定，未出现明显下降。更值得关注的是，Sparsentan治疗组患者的疗效起效迅速，多数患者在治疗12周内即可观察到尿蛋白显著下降，且疗效可持续至长期治疗周期结束。
安全性方面，临床试验数据充分证实了Sparsentan的优越性。其治疗相关不良事件发生率与传统药物组相当，最常见的不良反应包括水肿、头晕、高血压，多为轻度至中度，通过对症处理或剂量调整即可缓解。与传统免疫抑制剂相比，Sparsentan未出现严重的骨髓抑制、肝肾功能损伤等不良反应；与单一ARB/ACEI类药物相比，未增加高钾血症、肾功能急性恶化等风险。在长期安全性评估中，Sparsentan治疗组患者的不良反应发生率未随治疗时间延长而升高，患者耐受性良好。特别需要注意的是，Sparsentan在临床试验中未出现明显的心脏毒性，这一优势使其更适合合并心血管疾病的肾脏疾病患者。这种“强效护肾+高安全”的双重优势，使其成为IgA肾病和FSGS患者的全新优选治疗方案，尤其适用于对传统治疗不耐受或疗效不佳的患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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