在Sparsentan出现前，IgA肾病和FSGS治疗长期依赖传统方案，包括RAAS抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等，这些方案虽能在一定程度上缓解症状，但存在疗效有限、不良反应严重、用药不便等诸多弊端，难以满足患者的长期治疗需求。Sparsentan的上市实现了罕见肾脏疾病治疗从“单一靶点干预”到“双重靶向协同调控”的范式革新，在治疗理念、疗效、安全性、用药便利性等方面形成全方位优势，彻底改变了罕见肾脏疾病的疾病管理格局。
传统治疗方案的局限性十分突出。RAAS抑制剂仅能单一阻断血管紧张素Ⅱ通路，对内皮素-1介导的损伤无干预作用，尿蛋白降低效果有限，难以延缓肾脏纤维化进展；糖皮质激素虽能快速控制炎症，但长期使用会导致骨质疏松、血糖升高、感染风险增加等严重不良反应；免疫抑制剂（如环磷酰胺、他克莫司）起效缓慢，且存在骨髓抑制、肝肾功能损伤、神经毒性等风险；此外，这些传统方案均无法精准针对疾病的核心病理机制（血管紧张素Ⅱ和内皮素-1双重通路异常激活），对部分患者疗效不佳，临床未满足需求显著。同时，传统免疫抑制剂多为注射剂或需多药联用，用药不便，患者依从性较低。
Sparsentan的双重靶向治疗模式彻底破解了这些难题。在治疗理念上，从“单一通路干预”转向“双重靶点协同调控”，通过同时阻断AT1和ETA受体，从根源上干预疾病进展；在疗效上，实现“快速降尿蛋白+长期护肾”双重突破，尿蛋白降低幅度显著优于传统RAAS抑制剂（49.8% vs 27.9%），且能显著降低ESRD发生风险，疗效更持久；在安全性上，不良反应发生率与传统药物相当，无免疫抑制剂的严重器官毒性，感染风险显著降低；在用药便利性上，为口服剂型，每日仅需服用1次，随食物服用即可，无需频繁监测血药浓度，大幅降低了用药负担；在适用范围上，覆盖成人IgA肾病和FSGS患者，尤其适用于老年、合并基础疾病、传统治疗不耐受的患者。这种“精准化、高效化、低毒化、便捷化”的综合优势，使其成为罕见肾脏疾病治疗的全新金标准，推动了慢性肾脏疾病治疗的精准化进程。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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