IgA肾病和FSGS的诊疗长期面临“精准性不足、治疗选择有限、特殊人群保障不足”的困境，部分患者因未进行精准的病理分型而接受无效治疗，导致病情延误；临床诊疗中缺乏基于靶向治疗的个性化治疗指南，医生多依赖经验选择药物，对老年、传统治疗不耐受等特殊人群的治疗需求关注不足；同时，公众对罕见肾脏疾病的认知不足，常因忽视尿蛋白等早期症状而延误治疗，影响治疗效果。Sparsentan的上市不仅为罕见肾脏疾病患者带来了全新的治疗选择，更从诊疗路径、治疗理念、学科发展等多个维度，对罕见肾脏疾病诊疗领域产生了深远影响，推动该领域进入“精准分层治疗”的新时代。
在诊疗路径上，Sparsentan的出现将推动全球罕见肾脏疾病诊疗指南的更新与优化。此前，临床指南对IgA肾病和FSGS的治疗推荐多围绕传统药物展开，对双重靶向治疗的关注不足；随着Sparsentan的获批，指南有望将“双重内皮素和血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂”纳入一线治疗推荐，明确其给药时机、剂量选择、疗效监测及不良反应管理策略。同时，将推动罕见肾脏疾病的精准分层治疗体系建设，强调在治疗前对患者进行详细的病理分型和生物标志物检测，根据检测结果筛选适合Sparsentan治疗的人群，实现“精准筛查-靶向治疗-疗效监测”的闭环管理。例如，对存在AT1和ETA受体高表达的患者，可优先推荐Sparsentan治疗；对其他病理类型的患者，可选择其他针对性治疗方案。此外，将推动疗效监测的精细化，通过定期评估尿蛋白、eGFR、血钾等指标，实时评估治疗效果，及时调整给药方案，提升诊疗的精准性与有效性。
在学科发展方面，Sparsentan的成功推动了慢性肾脏疾病治疗领域的研发热潮。其作为全球首款双重内皮素和血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂，验证了双重靶点协同调控机制在肾脏疾病治疗中的临床价值，为后续相关药物的研发提供了可复制的技术范式。同时，其作用机制的相关研究加深了全球医学界对罕见肾脏疾病发病机制的认知，推动了从“对症治疗”向“病因干预”的理念转变。更重要的是，Sparsentan的上市提升了医患对罕见肾脏疾病精准治疗的重视程度，推动了相关科普工作的开展，帮助患者了解早期筛查、精准治疗的重要性，提高治疗依从性，实现早干预、早控制，降低疾病危害。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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