关键临床试验数据为Sparsentan的疗效与安全性提供了科学依据，而在欧美等地区率先应用的真实世界场景中，其临床价值进一步得到验证。从临床医生的实践反馈和患者的使用体验来看，Sparsentan不仅能强效降低尿蛋白、保护肾功能，更能大幅减轻治疗带来的不良反应负担，显著提升患者的生活品质，重塑患者的治疗体验，为全球数百万罕见肾脏疾病患者带来了全新的生活希望。
对于患者而言，Sparsentan的治疗带来了从“被疾病束缚”到“自由生活”的颠覆性转变。一名56岁的IgA肾病患者，确诊10年，长期使用缬沙坦和糖皮质激素治疗，仍频繁出现尿蛋白升高、乏力症状，无法正常工作，且因长期使用激素出现骨质疏松、血糖升高等不良反应。2023年5月，在医生建议下改用Sparsentan口服治疗，治疗3个月后，尿蛋白水平显著下降，乏力症状缓解；治疗6个月后，UPCR较基线降低55%，eGFR保持稳定，已能重返工作岗位。患者表示：“以前每天都要吃多种药物，还总担心骨质疏松和感染，现在每天只需要吃一次药，症状控制得很好，终于能像正常人一样生活和工作了。”
临床医生的真实世界反馈也印证了Sparsentan的核心价值。美国某知名肾病中心医生表示：“在临床观察中，我们发现Sparsentan对不同年龄、不同疾病严重程度的IgA肾病和FSGS患者均能带来显著疗效，尤其对老年、合并基础疾病的患者，其高安全性优势极为突出。与传统治疗方案相比，Sparsentan的双重靶向治疗模式大幅降低了不良反应发生率，提升了患者的治疗依从性；同时，其口服剂型的便利性让患者无需频繁往返医院，进一步提升了生活质量。”真实世界数据还显示，使用Sparsentan治疗的罕见肾脏疾病患者，因疾病进展导致的住院次数显著减少，医疗支出平均降低25%以上，这一结果与临床试验数据相互印证，进一步巩固了其在罕见肾脏疾病治疗中的核心地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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